財團法人罕見疾病基金會持續關注罕病藥物議題，並推出《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，呼籲政府落實罕病專款的人道精神，並能合理成長。（圖／pixabay）
2000年台灣通過《罕見疾病防治及藥物法》、2005年台灣將罕見疾病用藥列為健保總額的專案專款—罕病專款，台灣曾經因前瞻照護弱勢的法規、專款受國際讚譽，但實際執行卻令病友相當失落；18年來財團法人罕見疾病基金會持續關注罕病藥物議題，並於今年（2023）正式整合多年來的困境推出《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，呼籲政府落實罕病專款的人道精神，並能合理成長。（閱讀更多《罕病專題2》、《罕病專題3》、《罕病專題4》、《圓桌會議》 )
統計2017年至2022年罕病專款未使用完畢的款項(說明1)，總計累計37.14億，長年因執行未達100%，而持續產生餘款，此外，罕見疾病基金會彙整健保署、食藥署公開藥品資料，2017至2022罕病專款不曾超出健保總額預算1%，2022年罕病專款額度最高，也僅佔健保總額0.95%，破除「治療罕病造成健保虧空」的迷思，且公告讓民眾了解，罕病專款面對高額新藥的拮据處境。
(＃說明1:罕見疾病基金會統整2017年至2022年資料，由於2005年至2016年間無公開資料可供查找。)
罕病專款到底多重要？由於罕見疾病藥品價格高昂、病友通常難以負擔，且商業保險拒絕接受投保，全民健保編列的罕病專款便成為罕病病人唯一可依靠的藥物給付來源，伴隨更多新藥問世，病友壽命延長，相對藥物用量遞增，罕病專款成長率理應逐步調升，但自2013年進入二代健保體制後，卻持續下降，最低僅微調4%。
高昂的藥價，常讓民眾誤以為罕病病友佔據大量健保資源，但實際上罕病的嚴重性、稀少性，加上近年推動的孕前帶因篩檢，罕病人數實質上並不會大幅成長；根據罕見疾病基金會統整健保署、健保會公告資料，自2017年後各年罕病專款實際皆未達健保總預算的1%，且各年罕藥專款的執行率不穩定，雖然都有九成執行率，但從未100%執行，更有曾一年餘款11.29億未執行的狀況。
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵解釋，2017年後罕病專款年度執行率幾乎在九成左右，但實際上罕病新藥健保給付率卻相當低，九成的罕病專款執行幾乎用於已收載的病友，逐年隨體重增長增加的藥品劑量。陳莉茵表示，這些微調增加的罕病專款，僅給付少數新藥，而仍有許多被健保給付拒之門外的新藥在等待。呼籲政府須審慎市場新藥的發展，分配充足的罕病預算給病人，不應編列「看得到用不到的」預算，病友權益和保障不確定性高，罕病專款救人救命的初衷也大打折扣。
近年，罕病創新治療、新藥研發高速發展，即使罕病專款充分執行，對於罕病病友於新藥的需求仍幫助有限，另外，罕病專款的編列是依照已經用藥的病人需求自然成長率，加上推測可能新納入給付藥品的預算進行編列，採用「前五年決算平均成長百分比」作為「下年度預算成長百分比」的考量，造成執行越少，罕病專款成長越少的不良循環。
近六年來，罕病專款已累積超過37.14億元未執行完畢，餘款不能留用，須全數繳回健保的「安全準備金」，表面上雖然有超過九成的罕病專款執行率，但累積如此多未執行完的款項，對於等待救命的病友來說，是何等心酸！
罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑表示，專款會每年有未執行完餘款，就是因為年度內沒有按時給付新藥，當專款餘額累積增加，又無法保留至隔年度繼續使用，未來罕病專款的成長幅度就更低，長期下來會導致已經通過給付使用的舊藥無法給付、也沒有預算負擔新藥、支持創新治療，成為嚴重的惡性循環，曾敏傑建議，罕病專款的餘款留用會是讓預算具備彈性的方式。
國立台灣大學健康政策與管理研究所教授楊銘欽補充建議，健保署罕病專款的編列，是依照過往使用情形作自然成長的估算，但太過保守，健保署應公開參考了什麼項目、參數，如何計算估計的數字，讓大眾可以依照此標準來評論預算編列是否恰當，楊銘欽強調，越公開透明，社會大眾的意見和疑慮才能減少。
透過《建言書》、長年的政策觀察，罕見疾病基金會認為目前罕病專款進入惡性循環的處境，已背離當初創設於社會保險制度底下的初衷，且罕病專款逐漸不堪負擔舊藥、無力給付新藥，罕見疾病基金會透過《建言書》倡議健保，落實罕病專款的預算合理成長、確實執行、並讓餘款留用，以支持罕病病友苦苦等待的醫療權益。
■ 罕病專款：為了避免擠壓在健保總額制度之下的罕病預算，自2005年起在健保總額中特別設立「罕病專款」。
■ 罕見疾病防治及藥物法：
臺灣在2000年公布施行「罕見疾病防治及藥物法」，是全球第 5 個立法保障罕病病人的國家，立法內容結合了罕病防治與罕藥法。
■ 帶因篩檢：
(Expanded Carrier Screening)，檢查數十種以上的疾病和相關基因，以達到大幅降低隱性遺傳疾病的風險。
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