台大研發新藥成「台灣之光」恐照不到國內患者 揭露健保罕病預算每年高額結餘玄機

台大基因醫學部主任胡務亮(後排右二)帶領醫療團隊研發技轉的AADC基因治療,日前獲歐盟上市許可,成為台灣之光;但並不代表國內每名AADC病友都能受惠。(罕病基金會提供)

罕病圈日前傳來好消息,台大醫療團隊12年前研發技轉的AADC用藥獲得歐盟上市許可,為全球AADC患者帶來一線生機。但很多人不知道的是,即使該藥專案進口台灣,因藥價可能破千萬元,若健保不給付,恐怕沒有病友用得起,而過去十多年來,國內至少已有12名AADC患者因等不到用藥抱憾病逝。更甚者,AADC只是一個縮影,目前還有19個罕病用藥在等待健保給付,這看似正常的行政審查程序,消耗的卻是罕病患者危在旦夕的生命。

有罕病用藥上市這麼值得高興嗎?這是當然。以台大醫院基因醫學部主任胡務亮率領醫療團隊研發的AADC(芳香族L-胺基酸脫羧酶缺乏症)基因治療為例,這麼多年來歷經波折,它可以說是第一個AADC專屬療法。而在目前台灣公告的240種罕見疾病中,健保給付61種藥物、治療36種疾病,即有藥可吃的罕病病類只占15%。由此可見,當有罕病新藥上市,是多麼的彌足珍貴。

台大研發AADC基因治療,60位病友僅一半有機會參與臨床試驗

然而以AADC基因療法為例,即使它是本土研發的「台灣之光」,卻不代表每個國內病友都能受惠。

根據國健署的資料,截至今年(2022)6月國內AADC病友有60位,由於AADC屬於先天性遺傳疾病,即因基因缺陷導致患者大腦多巴胺與血清素分泌嚴重缺乏,從嬰兒時期就會發病,不但會有吸吮力差、餵食困難、眼皮下垂、昏睡、體溫不穩、肢體張力低下等各種動作障礙;且每隔不久,就會經歷長達數小時類似癲癇發作的症狀(又稱動眼危象),多數病童甚至活不過5、6歲。

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台大團隊研發的AADC基因治療於2010年進入人體臨床試驗階段,但因受試名額及臨床條件限制,只有30位患者有機會參與;而當年首位接受治療的病友年僅4歲的琦琦,由於治療效果良好,如今已是個亭亭玉立的高中生了。但這也同時意味著,其餘30位AADC患者只能繼續等待。

台大醫療團隊多年前進行AADC基因療法臨床試驗時,2歲半的病童小旭幸運獲選參與試驗計畫。(罕病基金會提供)
台大醫療團隊多年前進行AADC基因療法臨床試驗時,2歲半的病童小旭幸運獲選參與試驗計畫。(罕病基金會提供)

「明明有藥,卻因健保不給付讓患者等死」

罕病基金會副執行長楊永祥表示,AADC病童的生命本就脆弱,經過十多個年頭,30位未能接受基因治療的AADC病友中已有12人不幸離世;餘下的18個孩子中,又有12人隨著時間流逝,病況惡化的太過嚴重,已錯過了基因治療的時機。所以目前只剩下6位病童還在苦苦熬等一線生機。

AADC基因治療取得歐盟上市許可,代表這6位病童的等待終於有了結果嗎?恐怕沒那麼簡單。因為就跟絕大多數的罕病用藥或治療方式一樣,AADC治療費用亦是天價,初估至少逾新台幣千萬元,所以就算藥商基於飲水思源,優先將此療法專案進口台灣,但若沒有健保給付,對患者來說仍是空談。

「如果沒有藥我們也就認了,但若明明有藥,卻因健保不給付,就讓患者等死,這教人情何以堪。」罕病基金會創辦人陳莉茵難過的說。

治療費用往往天價  19個罕病用藥遲未納入健保給付

AADC基因療法才剛取得歐盟上市許可,尚未送進健保署「健保藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」接受審查,所以陳莉茵口中說的不是AADC療法,而是另外19個仍在苦等健保納入給付的罕病用藥。

AADC基因治療取得歐盟上市許可「台灣之光」的背後,是至今尚有19款罕藥在苦等健保納入給付。(罕病基金會提供)
AADC基因治療取得歐盟上市許可「台灣之光」的背後,是至今尚有19款罕藥在苦等健保納入給付。(罕病基金會提供)

罕病基金會執行長陳冠如表示,這19個罕病用藥等待納入健保給付的時間長短不一,遲遲未被納入的理由也都不太一樣。但可以確定的是,其中可治療家族性澱粉樣多發性神經病變(FAP)的2款藥物,以及分別可治療神經元蠟樣脂褐質儲積症、嚴重嬰兒肌跳躍癲癇(SMEI,Dravet)、裘馨氏肌肉失養症(DMD)的3款藥物,是這4類罕病患者,好不容易等到的第一道曙光。也就是說,這些患者過去及現在都沒有任何其他藥物可用,其對藥物納入健保給付的渴求也格外迫切。

從通過認定到納入健保給付要30個月,有如對罕病患者的凌遲

陳莉茵表示,自二代健保以來,礙於健保財務總是捉襟見肘,一款罕病用藥從通過罕藥認定到取得食藥署的查驗登記許可證,再到納入健保給付,平均要等上30個月。「30個月對一般患者來說或許不算什麼,但對往往完全沒有任何其他藥物可吃,且分分秒秒都處在生死關頭的罕病患者來說,卻是一種殘忍至極的凌遲。」

如今已滿10歲的小旭生活中雖仍有不便,但能正常上學,尤其在媽媽的陪伴下四處品嘗美食,是他最快樂的事。(罕病基金會提供)
多年前接受台大醫療團隊多年前AADC基因療法臨床試驗,如今已滿10歲的小旭生活中雖仍有不便,但能正常上學,尤其在媽媽的陪伴下四處品嘗美食,是他最快樂的事。(罕病基金會提供)

那麼究竟健保為何不給付,或者說要拖那麼久才肯給付這些罕病用藥呢?難道就是因為沒有錢嗎?

為保障罕病患者的權益不受到排擠,2005年起,健保採專款專用方式編列罕病特別預算,且每年隨著健保總額增加視情況擴編該預算額度,從第1年編列5.1億元,到今年(2022)罕病專款預算為87.78億元,占健保總額8095.6億元比率1.08%。

20220728-SMG0034-N02-黃天如_01_近年罕病專款預算占健保總額比例
 

健保罕病預算執行率年年未達百分之百  2019年竟剩11億元繳庫

值得玩味的是,國內明明尚有許多罕病用藥在等待納入健保給付,但同一時間,近年健保罕病專款預算執行率卻年年未達百分之百。以去年(2021)為例,健保編列罕病特別預算76.01億元,卻只支出74.7億元,最後有1.3億元繳回做為健保安全準備金;2020年編列71.66億元,花了70.71億元,也剩下9500萬元。2019年更誇張,當年罕病特別預算編列72.96億元,卻只花了61.7億元,足足剩下11.26億元繳庫,預算執行率更只有84.57%。

20220728-SMG0034-N02-黃天如_02_近年健保罕病專款預算執行率
 

一位不願具名的臨床醫師認為,出現上述矛盾現象的原因,很有可能是因為健保署在技術性地營造罕病預算遊刃有餘的假象。而為了達到這個目的,健保近年雖然不是沒有將新的罕病用藥納入給付,但通過的幾乎都是一些對健保財務衝擊較小,甚至毫無衝擊的藥物品項,講白話就是「柿子挑軟的吃」。

以2020年為例,當年共有5種罕病用藥申請納入健保給付,最後有3種通過,看來似乎不錯。但事實上這3種藥物中,只有1種每年會增加健保約1000萬元的支出,另2種則可能因為根本找不到國內患者,或者因為只是取代性用藥,且其藥價可能比現有給付藥物更便宜,所以對健保的財務衝擊幾乎為零。

新通過罕病用藥幾乎都對健保財務衝擊較小,且給付條件嚴格

陳莉茵也補充,二代健保實施以來,健保累計將21種罕病用藥納入給付,其中早年或許還有納入一些藥價相對更昂貴的罕病用藥,但近5年(2018到2022年)健保納入的罕藥中,每年對健保財務衝擊超過1億元的藥物,唯有治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的Nusinersen。更甚者,健保給付這款藥物的條件也相當嚴格,只要患者年齡超過6歲就不予給付,而這可能也是為了要將對健保財務衝擊降到最低的緣故。

二代健保實施以來,健保雖累計將21款罕藥納入給付,但近年通過給付的都是對健保財務衝擊相對較小,甚至毫無衝擊的替代藥物。(罕病基金會提供)
二代健保實施以來,健保雖累計將21款罕藥納入給付,但近年通過給付的都是對健保財務衝擊相對較小,甚至毫無衝擊的替代藥物。(罕病基金會提供)

以陳莉茵今年初接觸到的一位SMA成年女性患者為例,她生病多年連胃部肌肉都嚴重萎縮,胃容量只剩彈丸之地,「她每餐只能勉強吃進2個水餃,有時為了補充營養或變換一下口味,多喝了半杯鮮奶,就沒有辦法再吃這2顆水餃了……,影響所及,成年的她體重竟只有16公斤。」當然,這位病友也是不符合健保給付用藥條件的。

陳莉茵說,任何藥物都有治療上的極限,尤其在評估納入健保給付時,擬訂用藥與給付條件,更是再正常不過的事。但前述所謂的條件,應該建立在醫師的臨床專業判斷上,例如有鑑於肌肉萎縮導致的運動神經元退化是不可逆的,故對疾病已發展到一定嚴重程度的SMA患者來說,基於用藥效益不高,故不予給付,這應該是可以被接受的。但無論如何都不應逕自以年齡為門檻,蠻橫地切斷病友好不容易盼到的生機。

共擬會議討論的藥物或醫療器材,都經事先篩選過濾

那麼究竟包括罕病用藥在內,一個藥物是否能被健保納入給付?是由誰決定的呢?

依《健保法》授權,健保署每個月都會召開一次「健保藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」,輪流審查欲申請納入健保給付的藥物或醫療器材。至於共擬會議29位代表則來自各界推舉,涵蓋了健保署、食藥署等主管機關,以及專家學者、被保險人、雇主、醫師公會、牙醫師公會、藥師公會、醫院協會、基層診所等,另有合計5位藥商及病友團體代表列席,會議採共識決。

不過據瞭解,共擬會議討論的藥物或醫療器材,都是經健保署事先召集專家諮詢小組會議篩選過濾,每個提案在被送到共擬會議的會議桌上時,甚至已被分別標註「建議通過給付」、「建議不通過給付」,或者雖原則上建議通過給付,但須另訂給付條件與額度等。至於健保署諮詢的專家學者究竟是哪一些人?是在什麼時候開的會,乃至於會議記錄,則向來是不公開的。

2017-05-24-衛福部中央健保署-公署外觀-焦家卉攝
健保署每個月都會召開一次「健保藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」,輪流審查欲申請納入健保給付的藥物或醫療器材。(資料照,焦家卉攝)

共擬會議代表之一、台灣醫院協會副理事長朱益宏不諱言的表示,正因共擬會議代表都是來自各領域或單位的推舉,自然也各有各的立場與使命。然而健保總額的餅就那麼大,在每一塊錢都可能存在排擠效應的前提之下,雖然共擬會議偶爾也會出現不同於健保署建議的決定,但大部分的情況之下,共擬會議還是會尊重健保署的提案意見。

針對罕病用藥的困境,朱益宏雖能感同身受,但他認為,根本問題還是在於健保的財務極度不健全,才會需要經常性的東挪西湊。這麼做說的好聽是每塊錢都要花在刀口上,但其實到最後無論是病患也好,或是提供醫療服務的醫院、醫事人員也罷,就是有人的權益必須被犧牲,「台灣弄到醫院幫病人打一瓶點滴,健保只給付10元,比一瓶礦泉水還便宜,這難道不是最大的笑話嗎?」

罕病有高達98%是基因變異造成  社會應給最大扶持

生命無價,但回到醫療經濟學的務實層面,最常被學者拿出來舉例的小故事是:「一輛火車在鐵道上疾駛,繼續往前行會撞死5個人,而轉彎會撞死1個人,就好比當健保面臨花同樣的錢可以救1個人或是5個人時,究竟該如何選擇? 」雖然說故事的人沒明說,但任何人聽了這個故事應該都能聽懂其中的暗示,即因健保財務朝不保夕,不得已可能只能忍痛犧牲少數人。而這裡指的少數人,可能就是全國只有1.5萬多人的罕病病友。

但真的只能這樣做嗎?陳莉茵沉痛地說,姑且不論近年健保的罕病特別預算執行率都未達百分之百,健保署或稱共擬會議對於一款罕藥能否納入健保給付,也未必都能提出醫學證據服人;更甚者,全民健保以社會保險的精神強制全民納保的目的,不就是為了保障最弱勢、最嚴重、最急迫患者的生存權利嗎?時至今日,若罕病患者只因人數少,就成了可以被犧牲的一群人。試問這樣的健保,還保有成立時的初心嗎?

健保、健保卡、健保費配圖。(方炳超攝)
近年健保的罕病特別預算執行率都未達百分之百。(資料照,方炳超攝)

根據統計,罕病患者有高達98%是基因變異造成的,也就是說,罕病的發生,是人類生命演化過程中無法閃避的必然。所以,罕病患者的定位從來就不應該是「他們」,而是一群代替「我們」承受隨機苦難的生命鬥士,這群人需要也值得整個社會盡最大的力量給予協助與扶持。

不應拿財務當漠視患者權益藉口,也不該策略性地凍漲健保費

一位鑽研罕病基因治療研究多年的學者表示,政府不應拿健保財務問題,做為漠視罕病患者權益的藉口;更不應為了選舉考量,一再策略性地「凍漲」健保費率。誰說急駛的火車只能在撞死1個人或5個人之間作選擇?!為什麼不能鋪設一條有平交道設施的鐵道?或者在火車上加裝自動急剎系統?竭盡所能地保護每條寶貴的生命。

當然,好的政策也需要民意的支持,所以,國人也應揚棄對健保既要馬兒好又要馬兒不吃草不切實際的期待。應用行動與選票支持健保採行之各項財務健全方案,包括適時反映合理的健保費率,加強公務預算效能,以及落實使用者付費精神的部分負擔等,才是罕病患者之福,更是全民之福。

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