台大研發新藥成「台灣之光」恐照不到國內患者 揭露健保罕病預算每年高額結餘玄機

台大基因醫學部主任胡務亮(後排右二)帶領醫療團隊研發技轉的AADC基因治療,日前獲歐盟上市許可,成為台灣之光;但並不代表國內每名AADC病友都能受惠。(罕病基金會提供)

罕病圈日前傳來好消息,台大醫療團隊12年前研發技轉的AADC用藥獲得歐盟上市許可,為全球AADC患者帶來一線生機。但很多人不知道的是,即使該藥專案進口台灣,因藥價可能破千萬元,若健保不給付,恐怕沒有病友用得起,而過去十多年來,國內至少已有12名AADC患者因等不到用藥抱憾病逝。更甚者,AADC只是一個縮影,目前還有19個罕病用藥在等待健保給付,這看似正常的行政審查程序,消耗的卻是罕病患者危在旦夕的生命。

有罕病用藥上市這麼值得高興嗎?這是當然。以台大醫院基因醫學部主任胡務亮率領醫療團隊研發的AADC(芳香族L-胺基酸脫羧酶缺乏症)基因治療為例,這麼多年來歷經波折,它可以說是第一個AADC專屬療法。而在目前台灣公告的240種罕見疾病中,健保給付61種藥物、治療36種疾病,即有藥可吃的罕病病類只占15%。由此可見,當有罕病新藥上市,是多麼的彌足珍貴。

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